По словам Валентины Матвиенко, закупка таких лекарств от редких (орфанных) заболеваний обходится регионам очень дорого, потому что количество больных в каждом отдельном регионе очень невелико и небольшая закупка не позволяет получить у поставщика существенную скидку. 

Матвиенко рассказала, что сумела договориться с председателем Правительства Российской Федерации Дмитрием Медведевым о том, что эти расходы со следующего года возьмет на себя федеральное Министерство здравоохранения. 

«Мы договорились, что, в частности, мукополисахаридоз, которым особенно дети болеют, – это самая расходная статья на лекарства – поднимут со следующего года в федеральный бюджет, и Министерство здравоохранения будет централизованно закупать лекарства: не деньги распределять, а передавать в нужном объеме регионам. За счет этого можно снизить закупочную цену существенно, когда производится централизованная закупка в большем количестве. Дмитрий Анатольевич тоже поддержал. Мы сейчас подготовили обращение, расчеты. Поскольку идет бюджетный процесс, такие острые вопросы, которые волнуют регионы, конечно, надо учесть уже в новом бюджетном цикле», – сообщила Матвиенко.

Инициативу перевода закупок дорогих лекарств с регионального на федеральный уровень в марте 2017 года поддержал экспертный совет при Правительстве РФ. Эксперты признали, что регионы не могут эффективно обеспечивать пациентов необходимыми препаратами – в местных бюджетах не хватает денег. В свою очередь, в Минздраве дефицит средств в субъектах Федерации  на лечение редких болезней оценили в 6 млрд рублей. Объем дополнительных затрат федерального бюджета на централизацию закупок лекарств от редких болезней оценивается в 15–30 млрд рублей.

Согласно статистике, представленной Министерством здравоохранения, в России зарегистрировано более 15 тысяч пациентов, страдающих редкими заболеваниями, из них более 7 тысяч – дети. Стоимость лечения одного пациента с редким заболеванием в России составляет примерно 2,12 млн рублей в год.

В 2017 году благодаря централизации госзакупок препаратов от ВИЧ лекарства существенно подешевели – по некоторым позициям падение цены достигло 80%.

Мукополисахаридоз разных типов – генетическое заболевание, включено в перечень жизнеугрожающих орфанных заболеваний, утвержденный постановлением правительства от 26 апреля 2012 года. Препаратами для терапии болезней из этого списка регионы обязаны, согласно закону «Об основах охраны здоровья граждан», обеспечивать нуждающихся граждан и сейчас закупают их самостоятельно.